25/02/2021FDA，药物评价和研究中心(CDER)

罕见疾病孤儿杂志本文由美国食品药品监督管理局(FDA)罕见病和医学遗传学部门(药物评估和研究中心，新药办公室)的罕见病团队撰写。该小组向我们介绍了他们在批准针对罕见疾病患者的新的和(或)重新用途的治疗方面所作的富有成效的努力，并展望了未来的努力。

25/02/2021安妮·R·帕里瑟博士

在这篇博客中，Anne R. Pariser博士(NIH国家转化科学推进中心罕见病研究办公室主任)讨论了通过罕见病研究为罕见病和常病患者所达到的里程碑和所取得的效益。