作者简介

通过协调稀有疾病教育，政策，研究和利益相关者参与，稀有疾病和医学遗传学（DRDMG）的稀有疾病（DRDMG）作为新药办公室的稀有疾病药物开发的集线器。DRDMG还规定了用于预防和治疗新陈代谢的稀有天性误差的药物和生物学的药物和生物学的研究新药物应用（INDS），新药物应用（NDA）和生物学许可证申请（BLA）。