ERT在成年患者患者中的成本效益
孤儿药的数量,即稀有疾病的药物,正在大大增加。这些药物通常与高毒价格有关。成本效益研究可用于检查新干预措施的增量成本和影响的比率。蒂姆·坎特斯和同事最近发表了一项成本效益研究成年患有庞贝疾病的成年患者的酶替代疗法,一种孤儿疾病orphanet稀有疾病杂志。
孤儿药的数量,即稀有疾病的药物,正在大大增加。这些药物通常与高毒价格有关。成本效益研究可用于检查新干预措施的增量成本和影响的比率。蒂姆·坎特斯和同事最近发表了一项成本效益研究成年患有庞贝疾病的成年患者的酶替代疗法,一种孤儿疾病orphanet稀有疾病杂志。
在这里,Lana Garmire博士描述了她的新工具,用于分析基因组医学上发表的SCRNA-SEQ数据。