在最近的一份出版物中纳尔逊等建议使用PDE5抑制剂治疗DMD。

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的进行性疾病，每3500名男孩中就有一名受到影响。DMD是由基因突变引起的肌营养不良蛋白这导致蛋白质损失。因此，DMD肌纤维更容易受到收缩诱导的损伤，导致多个周期的肌肉变性和再生以及肌肉纤维化。尽管在DMD新疗法的确定方面取得了很大进展，但目前只有糖皮质激素，如强的松和deflazacort被批准，并且已经证明对DMD患者有一定的益处。

在细胞培养和动物模型中具有巨大疗效的多种有希望的DMD治疗方法在临床试验中不幸落空。DMD的临床前数据尚未转化为临床数据。一种可能的治疗DMD的新途径来自完全不同的角度。磷酸二酯酶5型（PDE5）抑制剂通常用于治疗勃起功能障碍和肺动脉高压，首次被证明能改善勃起功能障碍骨骼肌和心脏的抗肌营养不良蛋白KO小鼠的表型mdx. 此外马丁等证明PDE5抑制剂塔拉达非缓解贝克肌营养不良患者的肌肉缺血.

同一组由罗纳德·G·维克托刚刚报道过PDE5抑制也可以减轻DMD男孩运动引起的骨骼肌缺血。作者证明，患有DMD的儿童患者在运动后表现出交感神经溶解（交感血管收缩）受损，导致功能性肌肉缺血，尽管使用皮质类固醇进行了背景治疗。重要的是，作者表明PDE5抑制剂塔拉达非和西地那非可以立即和剂量依赖性地缓解DMD患者的肌肉缺血。使用的剂量与FDA批准的治疗勃起功能障碍和儿童肺动脉高压的剂量一致。

作者假设PDE5抑制可增强由胞浆型神经元型一氧化氮合酶（NOS）产生的残余一氧化氮cGMP信号，在缺乏肌营养不良蛋白的情况下，该信号从肌膜错位，其机制不涉及内皮型NOS衍生的NO或中枢抑制交感神经流出。

尽管目前尚不清楚PDE5抑制剂的使用是否会在长期内改善血液流动，以及是否会导致疾病进展更轻或更慢，但本报告为治疗这种破坏性疾病开辟了一条新途径。